A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira, 4 de outubro de 2023, a importação e o uso excepcional de um medicamento experimental destinado ao tratamento do influenciador digital Lito Sousa, que foi diagnosticado recentemente com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A decisão marca um passo importante na tentativa de oferecer uma alternativa terapêutica para uma doença neurodegenerativa rara, progressiva e de prognóstico fatal.
O medicamento, denominado ALN-6457, encontra-se atualmente em estágio pré-clínico, ou seja, ainda não passou por estudos formais em seres humanos. O produto está em uma fase de desenvolvimento que precede os testes clínicos tradicionais, e sua utilização nesta fase experimental é considerada uma medida excepcional pela Anvisa, que levou em conta a gravidade da doença e a ausência de alternativas eficazes. Com a autorização, Lito Sousa será o primeiro paciente a receber a substância, que ainda não foi aprovada para uso amplo ou comercialização no Brasil.
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, a autorização representa uma conquista significativa para a família. Em um vídeo divulgado no canal do influenciador no YouTube, Mila afirmou que, se a iniciativa for bem-sucedida, Lito será o primeiro humano a testar o medicamento. Ela destacou que o estudo já possui um grau de maturidade elevado, tendo sido conduzido com sucesso em modelos animais e apoiado por uma farmacêutica de grande porte. A esperança é de que essa experiência possa contribuir para o avanço no tratamento da doença, que atualmente não possui cura conhecida.
A solicitação para uso do ALN-6457 foi feita pelo Hospital Israelita Albert Einstein, instituição responsável pelo acompanhamento médico de Lito Sousa. A instituição solicitou à Anvisa a liberação para o uso individual do medicamento, que será importado por uma pessoa física, ou seja, de forma particular, sem envolvimento de uma farmacêutica nacional. Essa ação faz parte de um programa de uso compassivo, uma estratégia que permite a utilização de medicamentos experimentais em casos graves e sem alternativas terapêuticas efetivas, especialmente quando há esperança de benefício.
Mila Seidl também revelou que a família deseja transformar a experiência de Lito em um exemplo para outras famílias que enfrentam doenças similares. Ela afirmou que o objetivo é compartilhar o caminho percorrido, as decisões tomadas e as ações realizadas, na esperança de abrir novos caminhos na busca por tratamentos e, eventualmente, uma cura para a DCJ. A iniciativa visa não apenas oferecer uma esperança concreta ao paciente, mas também estimular a pesquisa e o desenvolvimento de novas terapias para doenças de rápida evolução e prognóstico irreversível.
A decisão da Anvisa considerou a gravidade da Doença de Creutzfeldt-Jakob, que se caracteriza por uma rápida progressão, evolução irreversível e alta letalidade. Além disso, a ausência de um representante ou patrocinador do fabricante do medicamento no Brasil também foi levada em conta na autorização de uso excepcional, reforçando a necessidade de medidas emergenciais diante do quadro clínico de Lito.
Com a autorização concedida, a equipe médica responsável pelo tratamento de Lito Sousa deverá providenciar a importação do ALN-6457, que será administrado de forma individualizada. A expectativa é de que, com o uso do medicamento experimental, seja possível avaliar sua eficácia e segurança em um paciente com uma condição até então sem opções de tratamento efetivas, contribuindo para o avanço científico na luta contra a Doença de Creutzfeldt-Jakob.
