Uma nova terapia experimental para a doença de Alzheimer demonstrou resultados encorajadores em um estudo internacional, avançando para a fase 3, que é a última etapa antes de um possível pedido de aprovação pelas agências reguladoras. O medicamento, denominado diranersen (BIIB080), apresenta um mecanismo de ação distinto em relação aos tratamentos mais recentes, pois, em vez de focar na proteína beta-amiloide, busca reduzir a produção da proteína tau, um dos principais marcadores da doença, intimamente ligado à perda de memória e à progressão dos sintomas.
Os resultados do estudo foram apresentados na Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) 2026, realizada em Londres. Segundo a Biogen, que desenvolve a terapia, esta é a primeira vez que um medicamento voltado para a proteína tau mostra, em um estudo de fase 2, a redução dessa proteína no cérebro juntamente com indícios de benefícios clínicos.
O estudo, intitulado CELIA, acompanhou 416 indivíduos com comprometimento cognitivo leve ou demência leve relacionada ao Alzheimer ao longo de 18 meses. Os participantes foram submetidos a diferentes doses do medicamento ou a um placebo. O Alzheimer é caracterizado pelo acúmulo de duas proteínas no cérebro: a beta-amiloide, que forma placas entre os neurônios, e a tau, que provoca emaranhados dentro das células nervosas.
Enquanto as terapias mais recentes têm como alvo a beta-amiloide, o diranersen foi desenvolvido para diminuir a produção da proteína tau. Os pesquisadores esperam que essa abordagem ajude a desacelerar a perda das funções cognitivas, incluindo memória, atenção e raciocínio. A administração do medicamento é realizada por via intratecal, através de uma punção lombar, que permite que a substância atinja diretamente o líquido que circunda o cérebro e a medula espinhal.
Durante o estudo, três doses do medicamento foram avaliadas. Curiosamente, a menor dose, de 60 mg aplicada a cada 24 semanas, apresentou os melhores resultados. Em comparação com o placebo, essa dosagem resultou em uma redução do declínio cognitivo de 26% na escala CDR-SB, 42% na ADAS-Cog13 e 50% na Mini-Mental State Examination (MMSE), um dos testes mais utilizados para avaliar a memória e outras funções cognitivas.
Apesar dos resultados promissores, o estudo não alcançou seu objetivo principal, que era demonstrar uma melhoria progressivamente maior com doses mais altas. No entanto, a Biogen ressaltou que cinco dos seis desfechos clínicos analisados mostraram resultados favoráveis ao medicamento, o que sustentou a decisão de prosseguir para a fase 3.
Embora os resultados sejam considerados encorajadores, o diranersen ainda não está disponível para uso clínico. A próxima fase do estudo envolverá um número maior de participantes para confirmar a eficácia dos benefícios observados e garantir que o tratamento mantenha um perfil de segurança adequado.
A doença de Alzheimer é uma condição degenerativa que resulta na morte de células cerebrais e pode se manifestar décadas antes do surgimento dos primeiros sintomas. O diagnóstico precoce é essencial para retardar a progressão da doença. Os sintomas iniciais frequentemente incluem dificuldades com a memória, desorientação e mudanças comportamentais. Além disso, a presença de proteínas danificadas, doenças vasculares e fatores genéticos também estão associados ao desenvolvimento da doença. O tratamento atualmente disponível visa apenas aliviar os sintomas, uma vez que não existe cura para a condição.
