A 4ª Turma do Tribunal Regional Federal da 6ª Região (TRF6) confirmou a decisão judicial que obriga a União a fornecer o medicamento Duvyzat (givinostat) a uma criança diagnosticada com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi tomada após o governo federal recorrer de uma perícia judicial que indicou contraindicação do tratamento padrão do Sistema Único de Saúde (SUS) para o caso específico da criança. Assim, o colegiado negou o recurso e manteve a obrigação de fornecimento do medicamento, considerado essencial para o tratamento da paciente.
De acordo com o laudo pericial, a criança não pode utilizar corticosteroides orais, como a prednisona, que normalmente compõem o tratamento padrão para a DMD. A perícia apontou que, no caso particular, o uso desses medicamentos apresenta contraindicações, o que torna o Duvyzat a opção mais adequada, fundamentada em evidências técnico-científicas. O documento reforçou que, diante da impossibilidade de usar o tratamento convencional, o uso do Duvyzat é a alternativa mais segura e eficaz para a paciente.
A decisão do TRF6 confirmou a tutela provisória de urgência concedida em primeira instância, determinando que a União forneça o medicamento de forma contínua no prazo máximo de 15 dias. Além disso, estabeleceu que o fornecimento só será mantido mediante apresentação de receita médica atualizada a cada seis meses. Caso essa exigência não seja cumprida, o tribunal poderá determinar o bloqueio de valores para a compra do medicamento, garantindo a continuidade do tratamento.
O tribunal destacou que a condição da criança se enquadra nas regras específicas para medicamentos destinados a doenças raras. A Distrofia Muscular de Duchenne possui uma prevalência de aproximadamente 28,57 casos por 100 mil nascidos vivos, sendo considerada uma doença rara. Nesse contexto, o Duvyzat foi classificado como medicamento órfão, categoria destinada a tratamentos voltados a patologias de baixa incidência, que frequentemente não possuem registro regular na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Na análise do caso, o TRF6 também levou em consideração o entendimento do Tema 500 do Supremo Tribunal Federal (STF), que regula o fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa. Segundo esse entendimento, a classificação como medicamento órfão dispensa a necessidade de pedido prévio de registro no Brasil ou de comprovação de demora na análise por parte da agência reguladora. Além disso, o tribunal ressaltou que o Duvyzat possui aprovação de agências reguladoras internacionais de referência, como a Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, a European Medicines Agency (EMA), da União Europeia, e a Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), do Reino Unido. Essa aprovação internacional reforça a fundamentação jurídica para o fornecimento do medicamento no Brasil, mesmo sem registro local.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética grave, caracterizada pela perda progressiva da força muscular, que afeta principalmente meninos. A condição decorre da ausência de distrofina, uma proteína fundamental para a proteção das fibras musculares durante os movimentos. A ausência dessa proteína torna os músculos mais vulneráveis a danos, levando à perda de força e à deterioração progressiva das funções musculares, o que resulta em limitações severas na mobilidade e na qualidade de vida dos pacientes. A doença é considerada uma das formas mais graves de distrofia muscular na infância, exigindo tratamentos especializados e o acesso a medicamentos de alta complexidade, como o Duvyzat, para melhorar a sobrevida e o bem-estar dos afetados.
